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美国食品和药物管理局(FDA)将Alnylam的lumasiran转变为PhIII的

  美国食品和药物管理局(FDA)将Alnylam的lumasiran转变为PhIII的短片,并于20年开始拍摄 Alnylam公司$ ALNY可单独回事罕见病药物lumasiran的发展赛诺菲承担了自己的选择的传球后,但FDA已经通过与主要的协助。该公司今天宣布,监管机构已经就第三阶段的研究设计达成一致意见,该研究设计将加速 - 如果一切顺利 - 将获得批准。对于旨在测试超罕见原发性高草酸尿1型(PH1)中的lumasiran的试验,新达到的比对允许Alnylam采用基于生物标志物的主要终点:六个月时尿草酸盐的减少。美国食品和药物管理局还批准了约25名PH1患者的研究规模。 Pritesh Gandhi 生物标志物的使用突显了FDA愿意让制药商开展更快的OK,而不是强迫他们等待疾病病理学数据(Alnylam指出,生物标志物“与PH1的病理生理学直接相关,并且已知与疾病密切相关发展”)。与该机构的试验设计协议也标志着Alnylam的后期管道的进步,因为它等待patisiran的预期批准,patisiran将在RNAi开展他们的第一次商业运营。这种生物技术已经经历了任何新的药物开发方法所经常出现的所有起伏。而且它已准备好进行一些重大改变。随着研究设计的敲定,Alnylam预计将在2018年中期开始PhIII研究,报告2019年的最终结果,如果是肯定的,将在2020年初提交NDA。 Lumasiran项目总经理Pritesh Gandhi在一份声明中说:“我们非常高兴FDA对共同评估lumasiran作为患者潜在治疗选择的疗效和安全性的共同紧迫感。” Alnylam目前正在对20名患者进行I II期B部分研究。去年宣布的初步结果表明,在4名患者的非盲法组中,lumasiran导致尿草酸盐平均最大降低66%,并且所有患者均达到了正常范围或接近正常范围的尿草酸盐水平。Lumasiran是一种RNAi治疗药,旨在“降低[乙醇酸氧化酶]酶的肝脏水平,从而耗尽草酸盐生产所需的底物。”它在3月获得了突破性的治疗指定。

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